복지부, 건보공단에 약가협상 명령
최초 oHCM 치료옵션 등재 여부 주목
[데일리팜=어윤호 기자] 폐색성비대성심근병증 신약 '
캄지오스'가 보험급여 등재를 향한 마지막 관문에 돌입한다.
관련 업계에 따르면 보건복지부는 최근 국민건강보험공단에 한국BMS제약의 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)치료제
캄지오스(마바캄텐)에 대한 약가협상 명령을 내렸다.
건강보험심사평가원 단계에서부터 재논의 판정 등 어려움을 겪었던
캄지오스가 급여 등재를 이룰수 있을지 지켜 볼 부분이다.
캄지오스는 경제성평가소위원회
통과 후 예상보다 빠르게 약평위에 상정됐지만 한번 보류 판정을 받았다.
이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다.
마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.
폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.
실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는
9년 만에 가이드라인은 업데이트했다.
과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.
그런데
캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다.
대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서
캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서
캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다.
현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인
업데이트를 준비 중이다.
여기에 3상 근거를 바탕으로
캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.
이 같은 요소들을 살펴보면
캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인
▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우
▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우
▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.
한편
캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다.
해당 임상에서
캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.
이중
캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다.
운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다.
캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.