희귀질환 치료제 '콰지바'·'빈다맥스', 급여 청신호

희귀질환 치료제 '콰지바'·'빈다맥스', 급여 청신호 [팜NOW]

정준엽 기자

희귀질환 치료제 2종(콰지바, 빈다맥스)의 건강보험 급여에 청신호가 켜졌다.
/사진=레코르다티, 화이자

희귀질환 치료제 2종의 건강보험 급여에 파란불이 켜졌다.
건강보험심사평가원(심평원)은 지난 10일 약제급여평가위원회(약평위)를 통해 심의한 내용을 공개했다.
건강보험 급여의 적정성을 인정받은 의약품은 레코르다티코리아의 소아 신경모세포종 치료제 '콰지바주4.5mg/mL(성분명 디누툭시맙베타)'와 한국화이자제약의 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 '빈다맥스61mg(성분명 타파미디스)'다.
이 중 가장 눈길을 끄는 점은 콰지바의 급여 적정성이 인정된 것이다.
콰지바는 정부의 '허가-평가-협상' 연계 시범사업 1호 약제로 신속 급여 절차를 밟고 있기 때문. 허가-평가-협상 연계 시범사업은 기존에 과도하게 오랜 시간이 걸렸던 허가와 급여 적정성 평가, 그리고 약가 협상 기간을 단축함으로써 환자들의 신약에 대한 접근성을 강화하기 위해 시행됐다.
식품의약품안전처의 허가와 심평원의 급여 평가, 국민건강보험공단 약가 협상을 동시에 진행하는 것이 사업의 핵심이다.
기존에는 평균적으로 식품의약품안전처의 허가에 120일, 심평원의 급여 적정성 평가에 150일, 국민건강보험공단의 약가 협상에 60일이 소요됐다.
즉, 하나의 약제가 허가를 받은 후 건강보험 급여가 적용되기까지 총 300일 이상이 걸렸다는 뜻이다.
신경모세포종은 신경세포가 악성 종양이 되는 소아암의 일종이다.
대부분 0~4세 때 발견되며, 1세 전 진단받은 환자가 40%인 것으로 집계된다.
1년에 60명 정도 발생하는 희귀질환이나, 전체 소아암 사망의 약 15%를 차지할 만큼 치명적인 질환이다.
콰지바는 신경모세포 표면의GD2특이적 단일클론항체로, 신경모세포 표면의GD2에 결합해 종양 세포의 사멸을 유도한다.
허가와 급여 평가가 동시에 진행됐으며, 지난 6월 허가를 받으면서 급여 적용에도 기대감을 모았다.
그러나 지난 8월 열린 약평위에서 한 차례 비급여의 고배를 마셨으며, 이의신청 후 재심의를 통해 마침내 약평위의 문턱을 넘었다.
한국화이자제약의 심근병증 치료제 빈다맥스도 4수 끝에 급여 적정성이 인정됐다.
빈다맥스는 2020년 8월 식약처의 허가를 받았으나 2021년 2월, 2021년 10월, 2023년 4월 등 급여화에 총 3번 실패한 약제다.
비급여로 사용할 경우 1년 복용에 약 2억5000만원이 필요하나, 건강보험 급여 등재를 마칠 경우 약가의 10%만 본인부담금으로 지불하면 된다.
이외에도 한국얀센의 다발 골수종 치료제 '다잘렉스(성분명 다라투무맙)'도 급여 확대의 가능성을 높였다.
다잘렉스는 위험분담계약(RSA)에 따른 약제 사용범위 확대 적정성을 인정받았다.
다잘렉스는 지난 1월 다발골수종 1차 치료 옵션이자,DVTd요법으로도 불리는 다잘렉스 4제 병용요법(다잘렉스+보르테조밉+탈리도마이드+덱사메타손)이 암질환심의위원회(암질심)를 통과한 바 있다.
다만 약평위에서 급여 범위 확대 적정성을 한 차례 인정받지 못했으며, 재도전을 통해 약평위의 문턱을 넘는 데 성공했다.

정준엽 기자 jjy@chosun.com

희귀질환 치료제 '콰지바'·'빈다맥스', 급여 청신호 [팜NOW]

정준엽 기자

 

희귀질환 치료제 2종(콰지바, 빈다맥스)의 건강보험 급여에 청신호가 켜졌다.
/사진=레코르다티, 화이자

희귀질환 치료제 2종의 건강보험 급여에 파란불이 켜졌다.
건강보험심사평가원(심평원)은 지난 10일 약제급여평가위원회(약평위)를 통해 심의한 내용을 공개했다.

건강보험 급여의 적정성을 인정받은 의약품은 레코르다티코리아의 소아 신경모세포종 치료제 '콰지바주4.5mg/mL(성분명 디누툭시맙베타)'와 한국화이자제약의 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 '빈다맥스61mg(성분명 타파미디스)'다.
이 중 가장 눈길을 끄는 점은 콰지바의 급여 적정성이 인정된 것이다.
콰지바는 정부의 '허가-평가-협상' 연계 시범사업 1호 약제로 신속 급여 절차를 밟고 있기 때문. 허가-평가-협상 연계 시범사업은 기존에 과도하게 오랜 시간이 걸렸던 허가와 급여 적정성 평가, 그리고 약가 협상 기간을 단축함으로써 환자들의 신약에 대한 접근성을 강화하기 위해 시행됐다.
식품의약품안전처의 허가와 심평원의 급여 평가, 국민건강보험공단 약가 협상을 동시에 진행하는 것이 사업의 핵심이다.
기존에는 평균적으로 식품의약품안전처의 허가에 120일, 심평원의 급여 적정성 평가에 150일, 국민건강보험공단의 약가 협상에 60일이 소요됐다.
즉, 하나의 약제가 허가를 받은 후 건강보험 급여가 적용되기까지 총 300일 이상이 걸렸다는 뜻이다.
신경모세포종은 신경세포가 악성 종양이 되는 소아암의 일종이다.
대부분 0~4세 때 발견되며, 1세 전 진단받은 환자가 40%인 것으로 집계된다.
1년에 60명 정도 발생하는 희귀질환이나, 전체 소아암 사망의 약 15%를 차지할 만큼 치명적인 질환이다.
콰지바는 신경모세포 표면의 GD2 특이적 단일클론항체로, 신경모세포 표면의 GD2에 결합해 종양 세포의 사멸을 유도한다.
허가와 급여 평가가 동시에 진행됐으며, 지난 6월 허가를 받으면서 급여 적용에도 기대감을 모았다.
그러나 지난 8월 열린 약평위에서 한 차례 비급여의 고배를 마셨으며, 이의신청 후 재심의를 통해 마침내 약평위의 문턱을 넘었다.
한국화이자제약의 심근병증 치료제 빈다맥스도 4수 끝에 급여 적정성이 인정됐다.
빈다맥스는 2020년 8월 식약처의 허가를 받았으나 2021년 2월, 2021년 10월, 2023년 4월 등 급여화에 총 3번 실패한 약제다.
비급여로 사용할 경우 1년 복용에 약 2억5000만원이 필요하나, 건강보험 급여 등재를 마칠 경우 약가의 10%만 본인부담금으로 지불하면 된다.
이외에도 한국얀센의 다발 골수종 치료제 '다잘렉스(성분명 다라투무맙)'도 급여 확대의 가능성을 높였다.
다잘렉스는 위험분담계약(RSA)에 따른 약제 사용범위 확대 적정성을 인정받았다.
다잘렉스는 지난 1월 다발골수종 1차 치료 옵션이자, DVTd 요법으로도 불리는 다잘렉스 4제 병용요법(다잘렉스+보르테조밉+탈리도마이드+덱사메타손)이 암질환심의위원회(암질심)를 통과한 바 있다.
다만 약평위에서 급여 범위 확대 적정성을 한 차례 인정받지 못했으며, 재도전을 통해 약평위의 문턱을 넘는 데 성공했다.

화이자 희귀약 '빈다맥스', 4년여 만에 약평위 문턱 넘어

• 기자명김윤미 기자

'빈다맥스·콰지바' 급여 적정성 인정...'다잘렉스' 급여확대도 '청신호'
소화용제 '이토프리드염산염' 재심의 결과도 탈락...급여 삭제 확실시

희귀질환인 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 '빈다맥스(성분명 타파미디스)'와 소아 신경모세포종 치료제 '콰지바(성분명 디누툭시맙베타)'가 보험급여 8부 능선을 넘었다.

다발골수종 치료제 '다잘렉스(성분명 다라투무맙)'는 처음 진단된 환자에서 DVTd(다라투무맙/보르테조밉/탈리도마이드/덱사메타손) 4제요법에 대한 급여 확대 재심의 결과, 약제급여평가위원회로부터 급여 적정성을 인정 받았다.

건강보험심사평가원은 지난 10일 2024년 제10차 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 열고, 이 같은 심의 결과를 공개했다.

먼저 빈다맥스는 지난 2020년 8월 식품의약품안전처로부터 '정상형(wild type) 또는 유전성 ATTR-CM 성인 환자 치료'에 허가 받은 이후 4년여 만에 약평위로부터 급여 적정성을 인정 받았다.
네 번째 급여 도전 끝에 약평위를 넘은 것이다.

빈다맥스 허가 당시 화이자는 첫 번째 급여 도전에 나서며 필수의약품 지정을 시도했지만 실패로 돌아갔다.
이후 2021년 상반기 위험분담제(Risk Sharing Agreement, RSA)를 통해 두 번째 급여 도전에 나섰지만 이 역시 실패했다.

2022년 세 번째 급여 도전에서는 급여기준 설정에 성공하며 진일보하는 듯 보였지만, 이후 진행된 경제성평가소위원회와 위험분담소위원회에서 정부를 설득하지 못하고 작년 4월 약평위에서 끝내 '비급여' 결정을 받은 바 있다.

그 사이 빈다맥스의 적응증인 ATTR-CM은 '국가관리대상 희귀질환'으로 신규 지정되며 환자들이 산정특례 혜택을 받을 수 있는 등 국내 진단 및 치료 환경이 진전됐다.

향후 빈다맥스가 국민건강보험공단과의 약가협상(협상 개시 후 60일간)을 무사히 마치고 성공적으로 급여권에 진입한다면, 국내 ATTR-CM 환자들은 본인분담률 10%로 빈다맥스 치료를 받을 수 있게 된다.

또한 허가-평가-협상 병행 시범사업 1호 약물로 지난 8차 약평위 심의에서 '비급여' 결정을 받았던 콰지바는 이의신청 후 재심의를 받은 끝에 약평위 문턱을 넘었다.

지난 6월 식약처로부터 '이전에 유도 화학요법 이후 부분반응 이상을 보인 후 골수 제거 요법과 줄기세포 이식을 받은 이력이 있는 고위험군 및 재발∙불응성인 만 12개월 이상의 소아 신경모세포종 환자 치료'에 허가 받은 콰지바는 허가 3개월여 만에 약평위까지 넘어서며 제도의 취지대로 심사 기간을 크게 단축시켰다.

그 밖에 이날 약평위는 급여 신설 안건으로 올라온 '아프레밀라스트' 성분 4개 품목(오테리아, 압솔라, 오테벨, 오테밀라, 소프레)에 대해서도 급여 적정성을 인정했다.
단, 제약사가 정부 평가금액 이하로 약가를 수용한다는 단서가 달렸다.

'아프레밀라스트'는 암젠 '오테즐라'가 오리지널 약제로, 중등도-중증 판상 건선 및 활동성 건선 관절염 치료 사용된다.
먹는 건선약으로 관심을 끌었던 오테즐라는 2017년 암젠이 국내 도입했지만 급여권 진입에 실패하고, 2022년 암젠이 오테즐라의 허가를 자진 취하했다.
이후 오테즐라의 물질 특허가 만료됨에 따라 동아에스티, 대웅제약, 종근당, 동구바이오제약, 한림제약 등이 제네릭을 출시하면서, 이번 약평위에선 조건부로 급여 적정성을 인정 받았다.

지난 5차 약평위 심의에서 급여 확대 안건으로 상정돼 급여 적정성을 인정 받지 못한 다잘렉스는 재심의 끝에 약평위를 통과했다.
통과된 적응증은 지난 2019년 8월에 추가로 허가 받은 DVTd 4제요법이다.
국내 허가 5년여 만에 급여 확대에 청신호가 켜진 것이다.

2017년 11월 재발·불응 다발골수종 4차 치료에 단독요법으로 최초 식약처 허가를 받은 다잘렉스는 이후 DVMP, DVTd, DRd, DVd, DKd 등 다수의 적응증을 확대했지만, 현재까지도 최초 허가 받은 4차 단독요법 외에는 급여 확대된 적응증이 전무한 상황이다.

한편, 이번 약평위에서는 지난 7차 회의에서 발표된 급여 적정성 재평가 약물들의 이의신청 심의 결과도 발표됐다.

당시 약평위는 올해 진행된 기등재 약제의 급여적정성 재평가를 심의하며
▲티옥트산
▲프란루카스트수화물
▲이토프리드염산염
▲사르포그렐레이트염산염
▲레보드로프로피진
▲모사프리드
▲프로모테롤 푸마르산염수화물 7종 중
▲티옥트산
▲프란루카스트수화물
▲모사프리드 3종 성분의 급여 적정성을 인정했다.

이에 급여 적정성을 인정 받지 못한
▲이토프리드염산염
▲사르포그렐레이트염산염
▲레보드로프로피진
▲프로모테롤 푸마르산염수화물 등 4종에 대한 이의신청이 접수됐고, 그 재심의한 결과가 이번에 발표된 것이다.

먼저 이토프리드염산염은 재심의에서도 급여 적정성을 인정 받지 못해 급여 삭제가 확실시 됐다.
사르포그렐레이트염산염과 레보드로프로피진 역시 '급여 적정성 없음'으로 결론났지만, 약평위는 '비용효과성 충족 시 급여 적정성이 있다'는 조건을 붙었다.

프로모테롤 푸마르산염수화물은 '급여 적정성 없음'으로 결론났지만, 현재 식약처가 임상재평가 중이라는 점을 감안해 해당 결과 보고서를 제출하는 시점까지 심의 결과를 조건부로 예했다.

희귀질환 치료제 '빈다맥스·콰지바', 약평위 통과…급여 8부 능선 넘어

'빈다맥스', 네번째 도전 끝 한숨 돌려…위험분담 조건 관심
허가-평가-협상 병행 1호 약물 '콰지바', 급여적정성 인정
첫 다발골수종 진단 환자에 다잘렉스 DVTd 요법 급여 청신호

희귀질환인 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 '빈다맥스(성분명 타파미디스)'가 네번째 도전 끝에 건강보험 급여 8부 능 을 넘었다.

허가-평가-협상 병행 시범사업 1호 약물로 선정돼 관심을 받았던 소아신경모세포종 치료제 '콰지바(디누툭시맙베타)'도 두번째 논의 끝에 급여 적정성을 인정 받는데 성공했다.

건강보험심사평가원은 10일 제10차 약제급여평가위원회를 열고, 빈다맥스, 콰지바 등 요양급여 신청 약제들과 급여범위 확대를 신청한 약제들에 대한 적정성, 약가 재평가 대상 약제들의 이의신청 에 대해 심의했다.

그 결과, 한국화이자제약의 정상형 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 빈다맥스에 대해 급여 적정성이 있다고 평가했다.

트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)은 체내에서 정상적으로 생성되는 단백질 트랜스티레틴(TTR)이 불안정해지면서 심장에 비정상적으로 축적되어 심장 근육의 기능 장애를 일으키는 진행성 희귀질환이다.
적시에 치료하지 못하면 아밀로이드 축적으로 인한 심부전 및 심장 돌연사 등으로 인해 사망에 이를 수도 있다.

빈다맥스는 지난 2020년 8월 식품의약품안전처로부터 정상형(wild type) 또는 유전성 ATTR-CM 성인 환자 치료에 허가를 받았다.
3차례 급여신청을 했지만 번번히 실패하다 허가된 지 4년만에 약평위 문턱을 넘게 됐다.
그동안 심평원과 제약사가 위험분담 방안을 놓고 이견을 보여온 것으로 알려져 있었던 만큼 이번 약평위에서는 양측이 접점을 찾은 것으로 보인다.

한국화이자 관계자는 "심평원과 위험분담계약을 추진해온 회사는빈다맥스의 경제성입증을 통해 지난 협상 대비 보험재정 부담을 줄일 수 있었고 심평원과의 원만한 합의점을 찾을 수 있었다"고 입장을 전했다.

소아 신경모세포종 치료에 희귀의약품으로 지정돼 허가-평가-협상 병행 시범사업 1호 약물로 선정된 레코르다티코리아의 '콰지바'도 급여 적정성을 인정받았다.

여성 환자 외음부 수술 부위 사진을 요청한 이유에 대해 건강보험심사평가원은 요양급여비 심사를 정확하게 하기 위해서라고 했다.
ⓒ청년의사

콰지바는 지난 6월 식약처로부터 '이전에 유도 화학요법 이후 부분반응 이상을 보인 후 골수 제거 요법과 줄기세포 이식을 받은 이력이 있는 고위험군 및 재발∙불응성인 만 12개월 이상의 소아 신경모세포종 환자' 치료에 허가를 받았다.
곧바로 약평위 안건으로 상정됐지만 급여 적정성을 인정 받는데 실패했다.
하지만 두번째 도전 끝에 약평위를 통과했다.

위험분담계약제가 시행되고 있는 한국얀센의 다발골수종 치료제 다잘렉스(다라투무맙)도 여러차례 도전끝에 급여범위 확대에 성공했다.
다발골수종 1차 치료에 DVTd(다라투무맙/보르테조밉/탈리도마이드/덱사메타손) 4제요법을 사용할 수 있도록 한 것으로 구체적인 위험분담 방안에 대해서는 알려져 있지 않지만 다발골수종 1차 치료에 DVTd 4제요법이 건강보험 적용을 받게 될 날이 머지 않았다.

하지만 이날 약평위에서는 오테리아정, 압솔라정, 오테벨정, 오테밀라정, 소프레정(아프레밀라스트) 등 동아에스티㈜, ㈜대웅제약, ㈜종근당, ㈜동구바이오제약, 한림제약(주)의 건선성 관절염 및 건선 치료제에 대해서는 평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성이 있다는 판정이 나왔다.

한편, 이날 약평위에서는 급여 적정성 재평가에서 탈락한 약제들에 대한 이의신청안이 논의됐다.
하지만 이토프리드염산염, 사르포그렐레이트염산염, 레보드로프로피진, 포르모테롤 등 모두 급여적정성을 인정받는데 실패했다.

화이자 희귀질환 치료제 '빈다맥스' 약평위 통과...급여 청신호

• 레코르다티코리아의 소아 신경모세포종 치료제 '콰지바'도 약평위 통과
• 심평원, 2024년 제10 약제급여평가위원회 심의 결과 공개

[현대건강신문=여혜숙 기자] 한국화이자제약의 희귀질환치료제인 '빈다맥스(타파미디스)'와 레코르다티코리아의 소아 신경모세포종 치료제 '콰지바(디누툭시맙베타)'가 건강보험 급여에 한 발짝 더 다가섰다.

건강보험심사평가원(이하 심평원)은 2024년 제10차 약제급여평가위원회(이하 약평위)에서 심의한 결과를 공개했다.

이번 약평위에는 한국화이자제약의 정상형 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제인 '빈다맥스와 동아에스티 등 4개사의 건선성 관절염 및 건선 치료제인 아프레밀라스트 성분 의약품인 오테리아 외 4품목, 레코르다티코리아의 소아 신경모세포종 치료제 콰지바 등이 요양급여 결정신청했다.

먼저 '빈다맥스'와 '콰지바'는 급여 적정성을 인정 받았다.

빈다맥스는 정상형 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 치료제로 2020년 8월 19일 식품의약품안전처로부터 성인 환자의 심혈관계 사망률 및 심혈관계 관련 입원의 감소에 대해 허가를 받았다.

ATTR-CM은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴(TTR)이 불안정해지며 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 치명적인 진행성 희귀질환(rare, debilitating, and fatal disease)이다.
빈다맥스는 정상형 또는 유전성 ATTR-CM 성인 환자의 치료를 위해 허가 받은 최초이자 유일한 치료제다.

콰지바는 이탈리아계 제약사인 레코르다티코리아의 고위험군 신경모세포종 치료제로 지난 6월 19일 식약처로부터 품목허가를 받았다.
고위험군, 재발성·불응성 신경모세포종 환자에 대한 치료제로는 처음으로 허가 받았다.

신경모세포종은 교감신경절 세포의 기원인 미분화한 신경모세포가 성숙‧분화하지 않아 발생하는 종양으로 주로 5세 이하의 소아에서 발생한다.
콰지바는 신경모세포 표면에 있는 당지질인 ‘GD2’에 결합해 종양세포의 사멸을 유도하는 단클론항체다.

아프레밀라스트 성분의 건선성 관절염 치료제 5개 품목과 관련해서는 평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성이 있다는 조건부 허가를 받았다.

또한 위험분담계약 약제의 사용범위 확대 적정성 심의 결과, 한국얀센의 다발골수종 치료제 '다잘렉스(다라투무맙)'의 급여범위 확대 적정성 있는 것으로 결정됐다.

빈다맥스, 4년여만에 급여 첫 관문 넘어...재도전 콰지바도

• 최은택 기자

심사평가원, 약평위 심의결과 공개...오테즐라 제네릭은 조건부로
다잘렉스, 급여범위 확대안도 통과

화이자제약의 정상형 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 빈다맥스캡슐(타파미디스)과 레코르다티의 소아 신경모세포종 치료제 콰지바주(디누툭시맙베타)가 급여 첫 관문을 통과했다.

암젠의 오테즐라정(아프레밀라스트) 제네릭인 동아에스티 오테리아정 등 같은 성분 약제 5개 품목은 조건부로 심의를 마쳤다.

건강보험심사평가원은 10일 약제급여평가위원회를 열고 이 같이 심의결과를 공개했다.

먼저 빈다맥스캡슐은 급여 적정성 있음으로 심의를 마쳤다.
통과됐다는 의미다.
희귀질환 치료제인 이 약제는 2020년 8월19일 국내 도입돼 그동안 급여 허들을 넘지 못해 고전하다가 이번에 4년 1개월 여만에 급여 첫 관문을 넘어서게 됐다.

콰지바주도 어렵게 급여 적정성 있음으로 약평위를 통과했다.
허가-급여평가-협상 병용 첫 시범사업 대상인 이 약제는 지난 8월 약평위에 올랐다가 비급여로 심의돼 한 차례 고배를 마셨었는데, 2개월만에 재도전해 관문을 넘어서게 됐다.
국내 허가일은 올해 6월19일이다.
허가일로부터 보면 3개월여만에 약평위를 통과한 것이다.

아프레밀라스트 제제로 건선성 관절염과 건선 치료에 사용되는 동아에스티 오테리아정, 대웅제약 압솔라정, 종근당 오테벨정, 동구바이오제약 오테밀라정, 한림제약 소프레정 등은 평가금액 이하 수용 시 급여 적정성 있음으로 심의를 마쳤다.

사실상 통과됐다고 볼 수 있는데, 이들 약제는 2017년 11월20일 국내 도입됐다가 급여 등재를 못해 2022년 6월9일 한국시장을 철수한 암젠의 오테즐라정 제네릭이다.

한편 얀센의 다발골수종 치료제 다잘렉스주(다라투무맙)의 급여범위 확대안도 이날 안건으로 올라 급여 적정성 있음으로 심의를 마쳤다.
이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자에게 보르테조밉과덱사메타손을 함께 쓰는 병용요법인데, 올해 1월31일 암질환심의위원회를 통과한 지 9개월여만에 약평위도 넘어서게 됐다.