한국BMS제약, 19일 oHCM 치료제 캄지오스 국내 허가 기자간담회 개최
서울대병원 김형관 교수 "질환 정보 및 인식 부족은 한계...학회 차원 대국민 홍보 계획"

서울대병원 김형관 교수(순환기내과)는 19일 열린 한국BMS제약 캄지오스 허가 기자간담회에서 캄지오스는 폐쇄성 비대성 심근병증 치료제로서 환자들에게 희망이 될 것이라고 말했다.<BR>
서울대병원 김형관 교수(순환기내과)는 19일 열린 한국BMS제약 캄지오스 허가 기자간담회에서 캄지오스는 폐쇄성 비대성 심근병증 치료제로서 환자들에게 희망이 될 것이라고 말했다.

[메디칼업저버 양영구 기자] 국내 도입된 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스(성분명 마바캄텐)가 환자들에게 희망이 될 것이라 목소리가 나왔다.

다만, 이 질환의 진단율이 낮을뿐더러 정보와 인식 부족은 한계로 꼽히는 만큼 이를 높이기 위한 노력이 필요해 보인다.

한국BMS제약은 19일 더플라자에서 캄지오스 허가 기자간담회를 개최했다.
 

비대성 심근병증은 두꺼워진 좌심실 근육이 대동맥을 통해 전신으로 나가는 혈류를 방해하는지 여부에 따라 폐색성 비대성 심근병증과 비폐색성 비대성 심근병증으로 분류한다.
비대성 심근병증 환자 중 15~20%는 폐색성 비대성 심근병증이다.

비대성 심근병증 치료는 증상 완화와 관리를 목적으로 하는 만큼 장기적 개선을 기대하기 어려웠다.
실제 그동안 비대성 심근병증 약물치료는 베타차단제, 칼슘채널차단제, 디소피라미드 등을 사용해 왔다.

이런 가운데 지난 5월 캄지오스는 식품의약품안전처로부터 증상성 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동기능 및 증상 개선을 적응증으로 허가를 획득했다.

캄지오스는 폐색성 비대성 심근병증 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 치료제다.
 

마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선한다.

허가 기반은 임상3상 EXPLORER-HCM 연구다.
연구에서는 심장기능과 운동능력 개선 효과를 평가하기 위한 2가지 1차 목표점으로 NYHA 등급의 유지 또는 개선, 최고산소섭취량(pVO2) 증가 여부로 설정했다.

연구 결과, 1차 목표점에 도달한 환자 비율은 캄지오스군이 위약군 보다 2배 높게 나타났다.
 

특히 캄지오스군 중 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선 모두를 달성했으며, 캄지오스군 절반은 NYHA 등급 중 증상이 가장 경미한 1단계에 도달했다.
 

이 같은 캄지오스의 효과는 임상 진행 기간인 30주 동안 일관되게 유지했다.
또 캄지오스군 70%는 수술을 고려하지 않을 정도로 좌심실 유출로 압력차가 개선됐다.

수술을 고려해야 하는 좌심실 유출로 압력차 기준인 50mmHg 이하로 개선된 환자 비율은 캄지오스군이 74%, 위약군이 21%로 집계됐다.
 

이보다 더 낮은 30mmHg 이하로 개선된 비율은 각각 57%, 7%였다.
 

다만, 캄지오스는 좌심실박출률(LVEF)이 55% 이하인 환자에게는 권고하지 않으며, 치료 중 LVEF가 50% 이하로 떨어지거나 심부전 증상이 나타나고 환자 상태가 나빠지면 중단해야 한다.

서울대병원 김형관(순환기내과) 교수는 "캄지오스는 폐색성 비대성 심근병증의 근본적인 원인인 액틴-마이오신의 과도한 결합에 직접적으로 작용하는 새로운 계열"이라며 "혁신 치료제의 등장으로 새로운 치료 환경이 마련된 만큼 환자들에게 많은 도움이 될 것으로 기대한다"고 말했다.

 

질환 인식 개선 및 정보 부재는 한계

비대성 심근병증은 국내서 희귀질환으로 지정돼 있다.
비대성 심근병증은 심장 돌연사의 주요 원인일뿐더러 관련 합병증 및 사망 발생 위험이 높다.
특히 젊은 환자의 사망률은 일반인 대비 4배 이상 높아 관심을 기울일 필요가 있다.

그럼에도 환자 중 약 85%는 제대로 진단초자 받지 못하는 것이 현실이다.

비대성 심근병증은 신체검사를 포함해 심전도 및 심장초음파검사로 진단하지만, 질환 특성 상 증상이 발현되는 시기와 임상 경과가 환자마다 상당한 차이를 보일뿐더러 무증상인 경우도 많다.

질환의 인식 제고와 관련 정보가 많아져야 하는 이유다.
이에 학회 측은 질환을 홍보하고, 정보를 국민들에게 효과적으로 전달할 방침이다.

실제 한국심초음파학회는 비후성심근증연구회를 발족했다.

김 교수는 "신약이 국내 출시돼 국민들이 질환에 대한 정보가 없다면, 개원의의 진료 만으로 환자를 스크리닝하기 힘들다"며 "실제 비대성 심근병증을 인지하지 못한 환자들 사이에서 돌연사가 적잖게 발현되고 있는 실정"이라고 말했다.

김 교수는 "연구회는 학회와 함께 일반인 대상 유튜브 채널을 통해 질환을 이해하고 정보를 습득할 수 있는 프로그램을 제작 중"이라며 "아직 초반이지만 올해 하반기까지 더 활성화할 것"이라고 강조했다.